Экспериментальное лечение показывает раннее обещание помочь почти половине пациентов с МДД

Исследование показывает, как двойное ДНК-кодирование может помочь улучшить диагностику грибковых инфекций
        

Новое терапевтическое средство, апробируемое исследователями из Университета Альберты, показывает раннее обещание как более эффективное лечение, которое может помочь почти половине пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).

Обработка – смесь ДНК-подобных молекул – приводит к драматическому отрастанию белка, называемого дистрофином, который действует как опорный луч, чтобы поддерживать мышцы сильными. Этот белок практически отсутствует у пациентов с МДД.

В мышцах, если нет дистрофина, нет поддержки мышечной мембраны, и мышечные клетки легко повреждаются или разрушаются. Наши ДНК-подобные молекулы восстанавливают выработку дистрофина, чтобы он мог поддерживать мембрану мышечных клеток.

Теоретически, это лечение может лечить до 47 процентов пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна ".

Тошифуми Йокота, профессор медицинской генетики, U of A

Состояние представляет собой генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной дегенерацией и слабостью. Это неизлечимое состояние вызывает трудности при ходьбе и дыхании, так как мышцы и сердце постепенно повреждаются. Многие из них умрут в возрасте 20-30 лет.

В исследовании, опубликованном в Molecular Therapy Йокота и его команда описывают использование смеси ДНК-подобных молекул – так называемых антисмысловых олигонуклеотидов – для действия в качестве стежка, который может восстанавливать специфическую мутацию гена в пациенты с МДД. Молекулы были протестированы как в мышечных клетках человека пациентов с МДД, так и у мышей, содержащих ген МДД человека.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило первый препарат этого класса «ДНК-шов» под названием «Этеплирсен» в 2016 году. Однако этот препарат применим только к 13 процентам пациентов с МДД.

Команда Йокоты разработала коктейль из молекул, чтобы теоретически расширить применимость терапии почти до половины всех пациентов с МДД. Экспериментальное лечение может также значительно улучшить симптомы, испытываемые пациентами.

«Наше лечение вырабатывает более короткий белок дистрофина, чем используемый сейчас препарат. Этот более короткий белок ассоциируется с чрезвычайно легкими симптомами у некоторых пациентов с мышечной дистрофией. У некоторых симптомов почти нет», – объяснил Йокота.

В настоящее время исследователи работают над сокращением количества ДНК-подобных молекул в коктейле, чтобы снизить как стоимость, так и регуляторные барьеры на пути продвижения вперед. Они надеются в будущем перевести работу на клиническое испытание.

        

Источник:

Факультет медицины и стоматологии Университета Альберты

Ссылка на журнал:

[1945900a]1945900a, Y. и др. . (2019) Пропуск экзонов 45–55 с использованием специально разработанных для мутаций коктейлей антисмысловых морфолинов в гене DMD. Молекулярная терапия . doi.org/10.1016/j.ymthe.2019.07.012.

      

Source link