FDA одобряет первую целевую терапию на основе РНК для редких, смертельных генетических заболеваний

        

Администрация США по контролю за продуктами и лекарствами сегодня одобрила инфузию Onpattro (patisiran) для лечения болезни периферических нервов (полинейропатия), вызванной наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом (hATTR) у взрослых пациентов. Это первое одобренное FDA лечение пациентов с полинейропатией, вызванное hATTR, редким, изнурительным и часто смертельным генетическим заболеванием, характеризующимся нарастанием аномального амилоидного белка в периферических нервах, сердце и других органах. Это также первое одобрение FDA нового класса лекарств, называемого малой интерферирующей рибонуклеиновой кислотой (siRNA).

«Это утверждение является частью более широкой волны достижений, которые позволяют нам лечить болезнь, фактически нацеливаясь на первопричину, позволяя нам остановить или изменить состояние, а не только замедлять ее прогрессирование или лечить его симптомы. В этом случае последствия болезни вызывают дегенерацию нервов, которые могут проявляться в боли, слабости и потери подвижности », – сказал комиссар FDA Скотт Готлиб, MD« Новые технологии, такие как ингибиторы РНК », которые изменяют генетические факторы болезнь, могут трансформировать медицину, поэтому мы можем лучше противостоять и даже излечивать изнурительные болезни. Мы стремимся продвигать научные принципы, которые позволяют эффективно разрабатывать и анализировать безопасные, эффективные и новаторские методы лечения, которые могут изменить ситуацию, живет ".

РНК действует как посланник внутри клеток организма, неся инструкции от ДНК для контроля синтеза белков. РНК-интерференция – это процесс, который естественным образом происходит внутри наших клеток, чтобы блокировать, как выражаются определенные гены. С момента своего открытия в 1998 году ученые использовали интерференцию РНК в качестве инструмента для исследования функции гена и его участия в здоровье и болезни. Например, исследователи из национальных институтов здравоохранения использовали роботизированные технологии для введения siRNAs в клетки человека, чтобы индивидуально отключить почти 22 000 генов.

Этот новый класс препаратов, называемых siRNAs, работает, замалчивая часть РНК, участвующую в болезни. Более конкретно, Onpattro заключает в себе siRNA в липидную наночастицу для доставки препарата непосредственно в печень при инфузионном лечении, чтобы изменить или остановить производство вызывающих болезнь белков.

Влияет на около 50 000 человек во всем мире, hATTR – редкое условие. Он характеризуется нарастанием аномальных отложений белковых волокон, называемых амилоидом в органах и тканях организма, что мешает их нормальному функционированию. Эти белковые отложения чаще всего встречаются в периферической нервной системе, что может привести к потере ощущения, боли или неподвижности в руках, ногах, руках и ногах. Амилоидные отложения могут также влиять на функционирование сердца, почек, глаз и желудочно-кишечного тракта. Варианты лечения в основном были сосредоточены на лечении симптомами.

Onpattro предназначен для вмешательства в производство РНК аномальной формы белкового транстиретина (TTR). Предотвращая производство ТТР, препарат может помочь уменьшить накопление амилоидных отложений в периферических нервах, улучшить симптомы и помочь пациентам лучше управлять состоянием.

«Существует давняя потребность в лечении наследственной транстиретин-опосредованной полиперопатии амилоидоза. Эта уникальная целевая терапия предлагает этим пациентам инновационное лечение симптомов, которые непосредственно влияют на основную основу этого заболевания», – сказал Билли Данн , MD, директор отдела неврологических продуктов в Центре оценки и исследования лекарственных средств FDA

Эффективность Onpattro была показана в клиническом исследовании с участием 225 пациентов, 148 из которых были рандомизированы для приема инфузии Onpattro один раз в три недели в течение 18 месяцев, а 77 из которых были рандомизированы для приема инфузии плацебо на такой же частота. Пациенты, получившие Onpattro, имели лучшие результаты по показателям полинейропатии, включая мышечную силу, ощущение (боль, температуру, онемение), рефлексы и вегетативные симптомы (артериальное давление, сердечный ритм, пищеварение) по сравнению с пациентами, получающими плацебо-вливания. У пациентов, получавших лечение Onpattro, также были лучше оценены оценки хождения, состояния питания и способности выполнять повседневную жизнь.

Наиболее распространенными побочными реакциями пациентов, получавших Onpattro, являются реакции, связанные с инфузией, включая порывы, боли в спине, тошноту, боль в животе, одышку (затрудненное дыхание) и головную боль. Все пациенты, участвовавшие в клинических испытаниях, получали премедификацию кортикостероидом, ацетаминофеном и антигистаминами (блокаторы H1 и H2), чтобы уменьшить возникновение связанных с инфузией реакций. Пациенты могут также испытывать проблемы со зрением, включая сухие глаза, помутнение зрения и плавающие глаза (стекловидные поплавки). Onpattro приводит к снижению уровней витамина А в сыворотке крови, поэтому пациенты должны принимать ежедневную добавку витамина А по рекомендованной суточной доле.

FDA предоставило это приложение Fast Track, Priority Review и прорывной терапии. Онпатро также получил назначение сиротских наркотиков, которое дает стимулы для оказания помощи и поощрения развития лекарственных средств для редких заболеваний.

Утверждение Onpattro было предоставлено Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Источник:

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm616518.htm

      

Source link