MDA объявляет 34 новых гранта на общую сумму 9,9 млн. Долл. США для ускорения нервно-мышечных исследований

        

Ассоциация мышечной дистрофии сегодня объявила о присуждении 34 новых грантов на общую сумму более 9,9 млн. Долл. США на летнее финансирование. Эти новые гранты представляют собой постоянное обязательство MDA по проведению фундаментальных исследований, которые ускорят лечение и лечение более чем 40 заболеваний в его программе.

«Этот последний раунд грантов впечатляет с точки зрения общего финансирования, количества выданных грантов и разнообразного влияния этих грантов на дальнейшее исследование нервно-мышечных заболеваний», – сказал президент и главный исполнительный директор MDA Линн О'Коннор Вос. «С каждым грантовым циклом мы становимся ближе к разгадке тайн многих из этих нервно-мышечных заболеваний и определению терапевтических целей, которые приведут к изменению жизни, что очень интересно».

Следует отметить, что в этом последнем раунде финансирования выделяются два гранта для создания клинических исследовательских сетей для фасциально-мышечной дистрофии (FSHD) и мышечной дистрофии конечностей (LGMD) соответственно. Кроме того, грант на исследовательскую инфраструктуру был предоставлен для финансирования разработки вычислительных инструментов, которые могут интегрировать и анализировать комплекты данных на основе амиотрофического бокового склероза (ALS).

Этот последний раунд финансирования также включает 24 исследовательских гранта, присужденных установленным независимым следователям; пять грантов на цели развития, присуждаемых следователям в начале их карьеры, и которые находятся на грани становления независимыми следователями; один грант на предоставление клинических испытаний для облегчения финансового бремени для отдельных лиц и семей, путешествующих для участия в клинических исследованиях; и одна клиническая научная учебная стипендия для врача на ранней стадии их медицинской карьеры, которая заинтересована в продолжении карьеры в клинических нейромышечных исследованиях.

На протяжении более шести десятилетий MDA финансировала базовые, трансляционные и клинические исследования, поскольку она работает, чтобы разблокировать механизмы нейромышечной болезни и дать возможность ученым и клиницистам разработать безопасные и эффективные методы лечения, способные изменить жизнь. Сила исследовательской программы MDA заключается в ее широкомасштабном подходе, который использует идеи и информацию, полученные в результате исследований в одной области болезней, для информирования и продвижения открытий и прорывов в других. Многие новые награды были вручены ведущим ученым, которые проводят инновационные исследования, направленные на то, чтобы повлиять на множественные болезни в программе MDA.

Последний раунд исследовательских грантов был одобрен Советом директоров MDA после тщательного обсуждения и анализа Исследовательским консультативным комитетом MDA, благодаря которому около 50 ведущих клиницистов и ученых из волонтерских ролей контролируют процесс рецензирования.

Богатые исследования и услуги долларов поступают от щедрых партнеров и сторонников MDA, которые организуют и жертвуют программы по сбору средств для сообщества, включая Международную ассоциацию пожарных (IAFF), CITGO Petroleum Corporation, Harley-Davidson Motor Co., Acosta, Albertsons Компании, генеральные магазины Кейси, Circle K, компания Kroger, Национальная ассоциация носителей писем и кофе голландского брата.

«Этот последний раунд грантов является свидетельством достижений в области технологий и открытия лекарств, которые произошли за последние несколько лет», – сказал старший вице-президент и главный научный директор MDA Грейс Павлэйт, доктор философии. «Возможность финансировать новаторские исследования никогда не была более высокой, и MDA по-прежнему привержена достижению нашей конечной цели – обеспечить лечение и лечение для нашего сообщества».

В настоящее время MDA финансирует 177 различных исследовательских проектов по всему миру с совокупными инвестициями в размере 47,3 млн. Долл. США

Значительные награды за последний период гранта:

Мелисса Спенсер, доктор философии, профессор неврологии Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе, получила грант на исследование MDA для разработки наночастиц для лечения нервно-мышечных нарушений, включая мышечную дистрофию Дюшенна (DMD). Этот метод является альтернативным подходом к доставке лекарств на основе редактирования генов, замены генов и подавления генов. Поставка на основе наночастиц может быть более точной и эффективной, чем метод адено-ассоциированного вируса (AAV), который в настоящее время используется в исследованиях генной терапии.

Фрэнсис Свердруп, доктор философии, адъюнкт-профессор биохимии и молекулярной биологии в Университете Сент-Луиса, получил грант на исследование MDA для изучения лекарств, нацеленных на экспрессию DUX4 в FSHD. Белок DUX4 в скелетных мышцах считается основной причиной дегенерации мышц в ФСГД. Целью Sverdrup будет продолжение работы над недавно идентифицированными соединениями, чтобы найти наиболее эффективный способ подавления DUX4, который в один прекрасный день может привести к лечению FSHD.

Карло Ринальди, доктор философии, доцент и ученый-клиницист из Оксфордского университета в Англии, получил грант на развитие MDA, чтобы изучить, как варианты гена белка андрогенового рецептора (AR) вызывают мускулистый спинномозговой атрофии (SBMA) и исследовать, может ли новый подход к антисмысловой олигонуклеотидной терапии ориентироваться на эти токсичные варианты. Результаты исследования позволят лучше понять механизмы заболевания SBMA, а также разработать новую терапию, потенциально способную лечить болезнь.

Людо Ван Ден Бош, доктор философии, главный исследователь в VIB в Лёвене, Бельгия, получил грант на исследование MDA для изучения роли ингибиторов гистондезацетилазы в моделях мыши в качестве потенциального терапевтического подхода к БАС. У пациентов с БАС моторный аксон является наиболее уязвимым отсеком, определяющим выживаемость нервной клетки, и считается, что путем ингибирования гистондеацетилса 6 (HDAC6) моторный аксон может быть сохранен. Предыдущая работа, поддерживаемая MDA доктором Ван Ден Бошем, показала HDAC6 как потенциальную терапию для болезни Шарко-Мари-Зуба (CMT), которая в настоящее время разрабатывается промышленностью.

Франческо Мунтони (Francesco Muntoni), кафедра детской неврологии в Программе развития нейробиологии ICH в Институте детского здоровья UCL GOS в Лондоне, Англия, получил грант на исследование MDA для выявления новых мутаций генов при врожденной мышечной дистрофии (CMD) и в врожденной миопатии (CMY) с использованием передовых генетических методов. Исследование Мунтони будет нацелено на установление генной мутации у индивидуумов с такими состояниями, исходное секвенирование генов которых не было окончательным.

Samya Chakravorty, доктор философии, докторант-исследователь в Университете Эмори, был награжден грантом MDA Development для изучения функционального разрешения подмножества нерешенных случаев с платформы тестирования генетических данных LGMD MDA. Цель состоит в том, чтобы исследовать эти варианты генов, чтобы увидеть, являются ли эти случаи результатом многогенной патогенности – независимо от того, есть ли у одного генетического дефекта несколько дефектов, вызывающих их симптомы.

Мичио Хирано, доктор медицинских наук, профессор Неврологии Медицинского центра Ирвингского университета Колумбии, был награжден Грантом на исследования MDA за проведение открытого исследования расширенного доступа к терапии дезоксинуклеозида для дефицита тимидинкиназы 2 (TK2), типа митохондриальной ДНК синдрома истощения (MDS). На сегодняшний день 15 человек лечились этой терапией Хирано, разработанной с помощью механизмов сострадания. При этом текущем финансировании будет проведено единообразное проспективное исследование безопасности и эффективности этого лечения у пациентов с ТЗ2, и результаты будут проинформированы о разработке основного клинического исследования, необходимого для получения одобрения FDA.

Инвестирование в инфраструктуру клинических исследований

В этом последнем раунде грантов MDA стратегически выделила средства для инвестиций в инструменты и инфраструктуру клинических исследований, которые имеют решающее значение для лучшего понимания путей заболевания и ускорения лечения в БАС, FSHD и LGMD.

MDA присудила два клинических исследовательских сетевых гранта для FSHD и LGMD. Каждый грант будет поддерживать сеть центров поддержки MDA, обладающих знаниями в области исследований и клинической помощи в каждом заболевании, и направлена ​​на содействие разработке инструментов и инфраструктуры, необходимых для проведения клинических испытаний и ускорения лечения. Джеффри Statland, доктор философии, главный исследователь Медицинской школы Университета Канзаса, возглавит сеть FSHD, и Николас Джонсон, доктор философии, адъюнкт-профессор неврологии Университета штата Вирджиния, возглавит сеть LGMD.

Кроме того, MDA предоставила грант исследовательской инфраструктуры Джеффри Ротштейну, доктор философии, в Медицинской школе Университета Джона Хопкинса, чтобы финансировать разработку новых подходов к анализу данных для исследовательского проекта ответа ALS. Эти инструменты аналитики будут поддерживать интеграцию и анализ более 20 триллионов точек данных, созданных ответным ALS, с целью улучшения понимания механизмов болезни ALS и продвижения открытия целевых показателей для эффективной терапии.

2018 лето материалы грантов

• MDA объявляет 34 новых исследовательских гранта на общую сумму 9,9 млн. Долларов, Грейс Павлэйт, доктор философии, старший вице-президент MDA и научный директор

• Краткий обзор MDA

MDA финансирует более 1 миллиарда долларов в исследованиях нервно-мышечных заболеваний с 1950 года. За последние три года FDA одобрило FDA, которое может напрямую отслеживать свое происхождение непосредственно до финансирования MDA. Эти успехи иллюстрируют динамику исследовательской программы MDA и приветствие новой эры в лечении нервно-мышечных заболеваний.

      

Source link