Генная терапия обещает одну из самых распространенных причин слепоты. Данные, представленные сегодня, показывают, что шесть пациентов с влажной возрастной дегенерацией желтого пятна (AMD) до сих пор не менее шести месяцев не нуждались в постоянных инъекциях для борьбы с заболеванием, которое обычно требует лечения каждые четыре-шесть недель. Исследователи говорят, что надежда состоит в том, что генная терапия освободит пациентов от почти ежемесячных инъекций в глаза, предлагая потенциальное «одноразовое» лечение. Это не просто удобство; более последовательное лечение может также помочь людям сохранить зрение. Исследование будет представлено сегодня на AAO 2019, 123-м ежегодном собрании Американской академии офтальмологии.

Это потенциально смена парадигмы. Это следующий революционный скачок в лечении AMD. Когда вы думаете о том, что такое научная фантастика и что такое научная реальность; генная терапия ВМД становится клинической реальностью ".

Силард Кисс, доктор медицинских наук, директор по клиническим исследованиям и руководитель службы сетчатки в отделении офтальмологии Медицинского колледжа имени Вейля Корнелла в Нью-Йорке и ведущий исследователь

Д-р. Поцелуй ожидает, что генная терапия для влажной AMD может быть доступна в течение следующих трех – пяти лет, в зависимости от результатов дальнейших клинических исследований и разрешений регулирующих органов.

AMD является наиболее распространенной причиной потери зрения и слепоты у американцев старше 50 лет, поражая около 2,1 миллиона человек по всей стране; число, которое, как ожидается, взорвется с возрастом населения. AMD – это дегенеративное заболевание глаз, которое возникает при повреждении части сетчатки. Повреждение происходит, когда новые, слабые кровеносные сосуды образуются за сетчаткой в ​​задней части глаза. Эти патологические сосуды протекают, вызывая панику и убивая клетки, которые позволяют нам видеть.

Первый революционный скачок в лечении AMD произошел немногим более десяти лет назад, с введением нового лекарства под названием анти-VEGF-терапия. Это было первое лечение, которое подавляло образование новых поражающих кровеносных сосудов, позволяя более чем 90 процентам пациентов сохранять зрение, согласно клиническим испытаниям.

Однако в реальном мире фактический процент ближе к 50 процентам. Одна из основных причин, по которой пациенты подвергаются недостаточному лечению. Это связано с тем, что большинство людей с ВМД должны приходить в кабинет офтальмолога каждые четыре-восемь недель для инъекции прямо в их глаза (часто в оба глаза). Это может быть сложный график для многих пожилых пациентов, которые борются с другими болезнями и полагаются на других, чтобы получить их к своим визитам офтальмолога. Это также неустойчиво для системы здравоохранения. Только в прошлом году офтальмологи провели более 8 миллионов инъекций анти-VEGF в Соединенных Штатах.

Исследователи искали лучшую альтернативу ежемесячным инъекциям почти с момента введения анти-VEGF. Генная терапия становится одной из наиболее многообещающих альтернатив долгосрочному лечению анти-VEGF.

Цель исследования доктора Кисс – разработать генную терапию, которая позволит глазу создавать свое собственное лекарство против VEGF. Идеальная генная терапия должна проводиться не хирургическим путем в операционной, а путем инъекции в глаз, которая может быть сделана в кабинете врача, точно так же, как сегодня проводится обычное лечение против VEGF.

Для этого доктор Кисс и его коллеги разработали вектор следующего поколения, который может вставлять в клетки глаза генетический материал, который делает молекулу похожей на широко используемое лекарство против VEGF под названием афлиберцепт. Оказавшись внутри клеток, последовательность ДНК начинает вырабатывать белок афлиберцепта.

«Вместо того, чтобы брать мерзкий афлиберцепт и вводить его в глаз, твой глаз производит афлиберцепт», – объяснил доктор Кисс. «Цель – потенциально одноразовое лечение. Время от времени вам может понадобиться бустер, но теоретически эта генная терапия может длиться всю жизнь».

В исследованиях на животных доктор Кисс и его коллеги показали, что эта генная терапия работает так же хорошо, как инъекция афлиберцепта, с благоприятным и управляемым профилем побочных эффектов.

Д-р. Kiss представит сегодня ранние данные о первых людях, которых лечили. До настоящего времени в клиническое исследование 1-й фазы были включены 12 пациентов, которым была проведена однократная инъекция генной терапии мокрой ВМД. До исследования пациенты получали в среднем 35 инъекций анти-VEGF; у одного пациента было 109. С момента начала исследования генной терапии пациенты не нуждались в спасательных процедурах в течение первых шести месяцев. Доктор Кисс представит обновленные данные в 16:26 в пятницу, 11 октября.