Первая операция генной терапии макулярной дегенерации прошла успешно

        

Женщина, проходившая курс лечения в Оксфордской глазной больнице, стала первым человеком в мире, который перенес операцию генной терапии, которая может бороться с наиболее распространенной причиной потери зрения в западном мире.

<img alt=" Изображение женщины, фокусирующейся на глазе "src =" http://www.news-medical.net/image.axd?picture=2019%2f2%2fBy_Motortion_Films.jpg "style =" width: 100%; "title =" Изображение женщины, фокусирующейся на глазах "/> Motortion Films | Shutterstock

Лечение является первым, нацеленным на основную генетическую причину возрастной макулярной дегенерации (AMD), которая затрагивает более 600 000 человек только в Великобритании.

80-летняя женщина – первая из десяти пациентов с ВМД, прошедшая процедуру в рамках клинического испытания безопасности лечения.

Теперь ее зрение будет регулярно контролироваться, чтобы увидеть, была ли операция успешной. Участники этого испытания уже понесли некоторую потерю зрения, но если лечение окажется успешным, цель будет состоять в том, чтобы лечить людей с ВМД до того, как они потеряли зрение, и остановить заболевание на треках.

Генетическое лечение, применяемое на ранних стадиях для сохранения зрения у пациентов, которые иначе потеряли бы зрение, было бы огромным прорывом в офтальмологии и, безусловно, кое-чем, что я надеюсь увидеть в ближайшем будущем ».

Роберт МакЛарен, хирург

В AMD гены, вовлеченные в естественную систему защиты глаз (систему комплемента), начинают работать со сбоями. Это приводит к гибели клеток в центральной части сетчатки (макулы), и они никогда не обновляются. В конце концов, человек начинает терять свое центральное зрение и способность видеть мелкие детали.

В этой новаторской операции Макларен ввел вирус, несущий синтетический ген, в заднюю часть глаза пациента.

Вирус проник в клетки сетчатки и выпустил ген, помогая глазу вырабатывать белок, предотвращающий гибель клеток сетчатки. Это сохраняет макулу здоровой.

«Мы используем силу вируса, естественного организма, для доставки ДНК в клетки пациента», – говорит МакЛарен.

В случае успеха операция может оказать значительное влияние на качество жизни и независимость тех, кто страдает от AMD.

Идея этой генной терапии состоит в том, чтобы «деактивировать» систему комплемента, но в очень специфической точке в задней части глаза, так что в противном случае пациент не пострадает от этого, и мы надеемся, что в будущем она замедлится вниз прогрессирование макулярной дегенерации ».

Роберт МакЛарен, хирург

Источник:

Генная терапия первой, чтобы «остановить» наиболее распространенную причину слепоты

      

Source link