Полная новая кожа из трансгенных стволовых клеток для мальчика с редким генетическим заболеванием

      

        

Хасан, тогдашний семилетний мальчик из Германии, в 2015 году, представил врачам редкое кожное заболевание, называемое слизистой эпидермолизной буллозой или JEB. Это условие оставляет кожу тонкой и бумажной и легко ломается. Его сравнивали с «крыльями бабочек» из-за их хрупкой природы.

В новом развитии с тех пор ребенок получил новую генетически модифицированную кожу, покрывающую 80 процентов своего тела в нескольких успешных операциях. Подробности дела были опубликованы в последнем номере журнала Nature .

Хасан родился в Сирии и страдал от хрупкой и разрушаемой кожи с того дня, как он родился. Его кожа была наполнена волдырями и ранами. Кожа имеет несколько слоев на слоях клеток или эпидермиса. Эти слои удерживаются вместе белками, называемыми анкерными белками. У лиц с JEB эти белки работают, что заставляет слои кожи отслаиваться и легко ломаться. Кожа здесь не прилипает к дерме или слою под эпидермисом, нагружаемым волдырями. Дефект лежит в гене LAMB3, который помогает кодировать и делать анкерные белки. JEB неизлечим, и только около 40 процентов страдающих достигают подросткового возраста в соответствии с исследованиями.

С состоянием кожи Хасан приехал в детскую больницу в Рурском университете, в Бохуме, Германия, в июне 2015 года. Ему не хватало больших участков кожи, что делало его исключительно уязвимым к инфекциям и другим осложнениям. Его кожа была открытой и красной. Доктор Тобиас Хирш, который заботился о нем, сказал, что команда врачей почти потеряла надежду и решила сделать жизнь мальчика безболезненной, предложив ему паллиативную помощь. Затем специальная команда во главе с Микеле Де Лука приехала из Университета Модены и Реджио Эмилии в Италии, которые специализируются на генной терапии. Согласие родителей на экспериментальную терапию было принято до начала нового лечения в сентябре 2015 года.

Проще говоря, терапия означала, что часть поврежденной кожи была доставлена ​​в лабораторию. В сентябре 2015 года кусок кожи размером 4 кв. См был взят из региона, где его кожа была неповрежденной. Была восстановлена ​​ДНК, закодированная для закрепляющих белков (которая была дефектной у этого мальчика). Процесс ремонта включал отправку исправленной ДНК с использованием транспортного средства, такого как настроенный вирус, который содержал эту новую отремонтированную ДНК. Теперь ДНК может кодировать белок, который может удерживать слои кожи вместе. Таким образом, этот трансплантат кожи был генетически модифицирован. Этот кожный трансплантат оценивался в общей сложности 0,85 кв. М или 9 кв. Футов. Затем он был пересажен обратно на мальчика. Была проведена серия из трех операций, необходимых для переноса новой кожи на мальчика. В ближайшие два года новая кожа мальчика выглядит нормальной.

Родители мальчика счастливы, что Хасан теперь ведет нормальную жизнь. Прошло 21 месяц, проведенное в бинтах, чтобы кожа не была пузырей. По словам доктора Хирша, с тех пор ребенок присоединился к школе и играет в футбол со своими друзьями, что обычно ведет к нормальной жизни.

Источник:

http://www.nature.com/doifinder/10.1038/nature24487

      

  

            

fe7654ba-0fbe-417d-a9dc-61d5b1e20316 | 0 | 0,0

Опубликовано в: Новости медицинских исследований | Новости медицинского состояния

Метки: дети, дерматология, ДНК, эпидермис, эпидермолиз Буллоса, ген, генная терапия, генетика, больница, лаборатория, паллиативная помощь, белок, кожа, трансплантация кожи, футбол, вирус

            

      

Source link