Прорывное исследование обещает довести технологию редактирования генов намного ближе к терапевтической реальности

        

Представьте себе будущее, когда управляемая биомашина, помещенная в ваше тело, ищет дефектные последовательности генов в каждой клетке и редактирует правильную информацию с точностью точности.

Это называется редактированием генов, и исследователи Университета Альберты только что опубликовали исследование, изменяющее игру, которое обещает приблизить технологию к терапевтической реальности.

«Мы обнаружили способ значительно улучшить точность технологии редактирования генов путем замены естественной направляющей молекулы, которую он использует, с синтетической, называемой мостиковой нуклеиновой кислотой или BNA», – сказал Василий Хаббард, Molecular Therapeutics и доцентом кафедры фармакологии U of A., который возглавлял исследование.

Он и его команда подали патент на их открытие и надеются сотрудничать с фармацевтической промышленностью, чтобы включить его в терапевтический.

Интерес к технологии редактирования генов стремительно растет с момента открытия CRISPR / Cas9. Эта система естественным образом присутствует в бактериях, которые используют ее для защиты от их естественных хищников, называемых бактериофагами.

«Это позволяет бактериям хранить информацию о предыдущих инфекциях, а затем использовать его для поиска и уничтожения ДНК новых захватчиков, разрезая ее», – объяснил Хаббард

«То, что исследователи поняли, заключается в том, что эта система может быть запрограммирована также на сокращение определенной последовательности ДНК в клетке человека, что позволяет нам редактировать наши гены. Однако одна из основных проблем заключается в том, что система не является совершенно конкретным – иногда он разрезает аналогичный, но неправильный ген ».

Используя свою естественную молекулу RNA-направляющей, система Cas9 довольно точна, только допустила ошибку примерно в одном проценте времени, отметил он.

«Однако, учитывая, что в организме человека есть триллионы клеток, даже один процентный показатель довольно значителен, особенно потому, что редактирование генов является постоянным. Один неправильный срез и пациент могут оказаться в тяжелом состоянии, таком как рак».

Новая молекулярная молекула BNA, которую Хаббард и его команда, в которую входит студент PhD Кристофер Кромвель, первый автор исследования, показали, что он намного более стабилен и строг в поисках нужной ДНК для порез.

«Наши исследования показывают, что использование мостиковых нуклеиновых кислот для управления Cas9 может улучшить свою специфичность более чем в 10 000 раз в некоторых случаях – резкое улучшение», – сказал Хаббард

Хотя технология редактирования генов по-прежнему имеет несколько препятствий для преодоления, включая задачу о том, как эффективно доставить ее в организм человека, она может когда-нибудь использоваться для лечения широкого спектра генетических заболеваний, от мышечной дистрофии до гемофилии и различных раковые заболевания.

Источник:

https://www.folio.ca/breakthrough-brings-gene-editing-medicine-one-step-closer-to-patient-applications/

      

Source link