Исследователи из Университета Миннесотских городов-побратимов из Департамента химии создали новый полимер для лечения болезней на основе ДНК и РНК.

Впервые в отрасли исследователи смогли точно увидеть, как полимеры взаимодействуют с клетками человека при доставке лекарств в организм. Это открытие открывает двери для более широкого использования полимеров в таких областях, как генная терапия и разработка вакцин.

Исследование опубликовано в Proceedings of the National Academy of Sciences ( PNAS ), рецензируемом мультидисциплинарном научном журнале

.

Генная терапия включает изменение генов внутри клеток организма для лечения или лечения заболеваний. Требуется носитель, который «упаковывает» ДНК, чтобы доставить ее в клетку – часто в качестве носителя используется вирус. Упаковка нуклеиновых кислот также используется в вакцинах, таких как недавно разработанная вакцина с информационной РНК (мРНК) COVID-19, которая заключена в липид.

Исследовательскую группу возглавляют профессор химии Тереза ​​Рейнеке и доцент Рене Фронтьера. Лаборатория Райнеке синтезирует полимеры, представляющие собой длинноцепочечные молекулы, из которых состоит пластик, чтобы использовать их для упаковки нуклеиновых кислот.

Это все равно что заказывать что-то на Amazon, и оно доставляется в коробке. Вещи ломаются, если они не доставляются посылкой. В основном это то, что мы здесь делаем, но на наноуровне. Мы берем эти действительно чувствительные грузы РНК и ДНК, которые восприимчивы к ферментативной деградации, которые не достигнут своей цели, если у вас нет чего-то для их защиты ».

Тереза ​​Рейнеке, профессор химии Миннесотского университета

Исследователи разработали сополимер с использованием хинина, встречающегося в природе вещества, используемого в тонизирующей воде, и 2-гидроксиэтилакрилата (HEA), который делает материал растворимым и используется в различных материалах личной гигиены и медицинских материалах. Поскольку хинин является флуоресцентным, исследовательская группа смогла отследить упаковку ДНК по всему телу и в клетки с помощью спектроскопии комбинационного рассеяния света, метода химической визуализации.

«Мы открыли новый инструмент для упаковки этого натурального продукта, который важен для всех этих высокоразвитых и важных областей, таких как генная терапия и вакцины», – сказал Рейнеке, который также является заслуженным профессором Университета Макнайта. «И он работает с различными типами ячеек. Вдобавок к этому, он обладает всеми этими замечательными функциями – он флуоресцентный, мы можем отслеживать его, он активен в рамановском режиме, и это позволило нам понять многие основы эти упаковочные системы, которые было невозможно исследовать до того, как мы включили этот натуральный продукт »

Доставка лекарств на основе полимеров значительно дешевле, чем использование вирусов, особенно для генной терапии, которая может стоить до 2 миллионов долларов за одну инъекцию. Однако главный барьер, препятствующий широкому использованию полимеров, заключался в том, что ученые мало знали о том, как полимерная упаковка на самом деле взаимодействует с клетками организма.

Это исследование помогает прояснить эту неопределенность. Лаборатория Frontiera специализируется на химической визуализации. Используя рамановскую спектроскопию, они обнаружили, что собственные белки клетки играют ключевую роль в распаковке груза нуклеиновой кислоты, когда полимерный носитель входит в клетку.

«Очень приятно знать, как это происходит на самом деле, каков процесс доставки, и видеть это в реальном времени», – сказал Фронтира. «Ключевым моментом является то, что эти полимеры также работают очень хорошо. Несмотря на все полезные свойства, они также невероятно эффективны при доставке полезной нагрузки в ячейки, и мы смогли сказать почему, что не всегда происходит в этой области. "