Автор AZoNano Джун 10 2021

Ученые разработали материалы на основе полипептидов, которые действуют как эффективные векторы для доставки генной терапии. Первая в своем роде платформа позволяет адаптировать векторы в соответствии с конкретным грузом генной терапии.

Работа, проведенная исследователями из Университета медицины и здравоохранения RCSI и финансируемая Научным фондом Ирландии, опубликована в Biomaterials Science .

Основной проблемой для генной терапии является их подготовка таким образом, чтобы генетическая информация доставлялась в клетки-хозяева. Для вакцин против Covid-19, в которых используется технология мРНК, генетическая информация доставляется в липидных наночастицах, чтобы поддерживать ее стабильность и доставлять ее в клетки. Успех вакцин против COVID сделал наночастицы ключом к развитию многих передовых методов лечения.

Исследователи разработали платформу, которая производит заказные звездообразные полипептидные наночастицы, которые эффективно обеспечивают целый ряд лечебных мероприятий, включая генную терапию. Важно отметить, что эти полипептиды более гибкие и с ними легче обращаться, чем с липидами. Чтобы продемонстрировать потенциал этого материала, исследователи использовали его для создания генной терапии, которая регенерировала кость.

В ходе доклинической работы исследователи загрузили материал молекулами ДНК, которые способствуют возобновлению роста костей и кровеносных сосудов. Они поместили эти наномедицины в каркас, который можно было имплантировать в место дефекта и доставить генетический груз в проникающие клетки-хозяева. Нагруженный генами каркас ускорял регенерацию костной ткани с шестикратным увеличением образования новой кости по сравнению с одним каркасом.

«С успехом вакцин против COVID-19, потенциал генной терапии становится очевидным, и передовые системы доставки наночастиц являются ключом к их клиническому применению. Мы показали, что эти наночастицы обладают реальным потенциалом. изменил правила игры в предоставлении генной терапии, ", – сказала профессор Салли-Энн Крайан, старший автор исследования и профессор доставки лекарств, RCSI.

«Хотя необходимы дополнительные испытания, прежде чем эти методы лечения можно будет использовать в клинической практике, наша платформа позволяет нам разрабатывать наши полипептиды для удовлетворения различных сценариев доставки и предоставлять индивидуальные решения проблем доставки генов», добавил профессор Андреас Хейсе, сотрудник проекта и профессор химии полимеров, RCSI.

«Мы разрабатываем эту защищенную патентом технологию для коммерциализации при поддержке Фонда коммерциализации Enterprise Ireland и ищем выражения интереса со стороны партнеров по отрасли и инвесторов».

Источник: https://www.rcsi.com/dublin