Genethon начинает международные клинические испытания лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Нанокапсулы, наполненные инструментами редактирования генов, могут стать многообещающей платформой для многих генных терапий

Genethon, занимающийся разработкой и разработкой продуктов для генной терапии редких заболеваний, получил в понедельник, 30 ноября, разрешение от ANSM, Французского национального агентства по безопасности лекарственных средств и товаров медицинского назначения, начать во Франции многоцентровое международное клиническое исследование лечение мышечной дистрофии Дюшенна препаратом GNT 004.

Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности инновационной генной терапии, разработанной в Genethon, сочетающей вирусный вектор типа AAV с укороченной версией гена дистрофина, «микродистрофин».

Мышечная дистрофия Дюшенна – редкое прогрессирующее генетическое заболевание, поражающее все мышцы тела и поражающее 1 из 3500 мальчиков. Это связано с аномалиями в гене, отвечающем за выработку дистрофина, белка, необходимого для правильного функционирования мышц.

Этот ген является одним из крупнейших в нашем геноме (2,3 миллиона пар оснований, более 11000 из которых кодируют). Из-за его размера технически невозможно вставить полную последовательность ДНК, кодирующую дистрофин, в вирусный вектор (или даже только в 11 000 кодирующих пар оснований), как это обычно делается в генной терапии.

GNT 0004: инновационная технология

Инновационная технология, использованная для этого клинического испытания, – GNT 0004, генная терапия, сочетающая вирусный вектор типа AAV и укороченную версию гена дистрофина, микродистрофина, разработанный исследователями и экспертами Généthon в сотрудничестве с профессором Джорджем. Группа Диксона (Лондонский университет).

После демонстрации безопасности и эффективности в доклинических исследованиях на животных (Nature Communications, июль 2017 г.), Généthon и Sarepta Therapeutics, лидер в области точной генной медицины для редких заболеваний, объявили о сотрудничестве для завершения доклинических исследований, а затем для совместной разработки клинических программа.

Многоцентровое международное судебное разбирательство

Международное испытание мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, которое будет координировать профессор Франческо Мунтони (больница Грейт-Ормонд-стрит, Лондон), и клинические центры запланированы в Великобритании, США и Израиле

Во Франции исследование будет проводиться в следующих исследовательских центрах: больница Отепьер в Страсбурге (проф. Винсент Лаугель), I-Motion, больница Труссо в Париже (профессор Одиль Беспфлуг-Танги) и больницы в Бресте. , Бордо, Лион, Марсель и Лилль

Предварительное исследование уже началось

Международное предварительное исследование уже началось в исследовательских центрах во Франции. В этом исследовании, целью которого является отслеживание естественного прогрессирования заболевания с использованием конечных точек, которые будут определять конечные точки терапевтического испытания, в течение периода от 3 месяцев до 3 лет будут отслеживаться около 100 мальчиков в возрасте от 5 до 9 лет, которые все еще находятся в состоянии здоровья. может ходить. Это исследование поможет выявить детей, которые могут быть включены в исследование генной терапии.

От трансляционных исследований до клинического применения Généthon поддерживал этот кандидатный препарат, что является конкретным результатом многолетних передовых исследований, проводимых в нашей лаборатории. Помимо Франции, Généthon планирует расширить это исследование на Соединенное Королевство, США и Израиль. Это испытание этой разрушительной болезни знаменует новый решающий этап для Généthon, учреждения, созданного 30 лет назад AFM-Téléthon »

Фредерик Рева, генеральный директор Généthon

Source link