В течение последних семи лет исследователи из Медицинской школы Льюиса Каца при Университете Темпл разрабатывали и совершенствовали основанную на CRISPR технологию редактирования генов для лечения инфекции, вызванной вирусом иммунодефицита человека типа 1 (ВИЧ).

В результате появилась потенциально революционная терапия, известная как EBT-101, которая благодаря недавнему принятию в качестве нового исследуемого препарата (IND) Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США, может стать первым функциональным лекарством от хронической ВИЧ-инфекции. .

Новое одобрение IND для EBT-101 открывает путь к первым фазам 1/2 клинических испытаний терапии ВИЧ-инфекции на основе CRISPR. Клинические испытания будут инициированы и управляться Excision BioTherapeutics, Inc., которая является основным партнером Temple в разработке систем на основе CRISPR для лечения ВИЧ.

«Клинические испытания демонстрируют хорошо организованную последовательность результатов академических исследований Темпла, теперь с переводом [of those findings] на лечение людей, живущих с ВИЧ-1, что является захватывающим событием», – сказал Камель Халили, доктор философии. , Лаура Х. Карнелл, профессор и заведующий кафедрой микробиологии, иммунологии и воспаления, директор Центра нейровирологии и редактирования генов, директор Комплексного центра нейроСПИД в Медицинской школе Льюиса Каца, а также соучредитель компании Excision BioTherapeutics.

Д-р. Халили является пионером в разработке основанной на CRISPR технологии редактирования генов для выявления и удаления ВИЧ из инфицированных клеток. В доклинических исследованиях д-р Халили и его коллеги из Temple показали, что EBT-101 может эффективно вырезать провирусную ДНК ВИЧ из геномов различных клеток и тканей, включая ВИЧ-инфицированные человеческие клетки и клетки и ткани гуманизированных мышей.

В сотрудничестве с Трисией Х. Бурдо, доктором философии, адъюнкт-профессором и адъюнкт-заведующим кафедрой микробиологии, иммунологии и воспаления, команда Темпл дополнительно показала, что технология редактирования генов может устранить SIV – вирус, тесно связанный с ВИЧ – из геномов нечеловеческих приматов.

Доклинические исследования на основе храмов на моделях мелких животных и приматов успешно показали, что методы лечения на основе CRISPR безопасны и эффективны. Эти исследования проложили путь для Excision, чтобы продвинуть эту технологию с основным акцентом на доведение этой терапии до сообщества ВИЧ для улучшения долгосрочных результатов "

Д-р. Бурдо, научный консультант, Совет по биотерапии для удаления, Система здравоохранения Темплского университета

«Получение EBT-101 разрешения FDA для тестирования в клинических испытаниях является свидетельством потрясающей работы, проделанной докторами Халили и Бурдо и их командой, а также огромным резервом талантов в Temple», – сказала Эми Дж. Голдберг. , Доктор медицины, FACS, временно исполняющий обязанности декана медицинского факультета Льюиса Каца. «Чтобы создать терапию, способную изменить жизнь, требуются огромные научные навыки и инновации»