Лечение замедляет рост опухоли и увеличивает выживаемость у животного модели диффузной внутренней глиомы понтин (DIPG)

Исследование, опубликованное в Nature Communications показало, что ингибитор фермента, называемого ACVR1, замедляет рост опухоли и увеличивает выживаемость на животной модели диффузной внутренней глиомы понта (DIPG) – самой смертельной опухоли головного мозга у детей. , В настоящее время нет утвержденных лекарств для лечения DIPG. Это исследование открывает двери для многообещающей новой стратегии лечения.

«Наши результаты обнадеживают и позволяют предположить, что было бы разумно протестировать ингибитор этого фермента в клинических испытаниях», – говорит старший автор Орен Бехер, доктор медицинских наук, из Детского исследовательского института Стэнли Манна в Ann & Robert H. Lurie Children's Больница Чикаго и адъюнкт-профессор педиатрии в Северо-Западном университете, школа медицины им. «До этого нам необходимо оценить различные ингибиторы ACVR1 на животных моделях, чтобы убедиться, что мы применяем наиболее безопасный и эффективный агент для испытаний с детьми».

В 2014 году лаборатория доктора Бехера совместно обнаружила, что мутации ACVR1 обнаруживаются примерно в 25 процентах DIPG, что приводит к повышенной активности фермента. В текущем исследовании д-р Бехер и его коллеги впервые демонстрируют на животной модели, что эта мутация фермента взаимодействует с мутацией гистонов (H3.1 K27M), обнаруженной в 20 процентах DIPG. Вместе эти мутации важны для инициации развития опухоли.

Гистон – это белок, который действует как катушка для ДНК, помогая упаковывать нить ДНК длиной в шесть футов в крошечное ядро ​​каждой клетки. Гистоны также помогают регулировать, какие гены включаются и выключаются, процесс, который происходит неправильно при мутации гистонов.

«В нашей будущей работе будет рассмотрено, почему и как ACVR1 и гистоновые мутации работают вместе, чтобы вызвать развитие DIPG», – говорит доктор Бехер, который также является научным сотрудником Rory David Deutsch по исследованию злокачественных опухолей головного мозга. «Более глубокое понимание этого процесса приблизит нас к определению успешной терапии для детей с DIPG».