ВИЧ – это вирусная инфекция, которая приводит к СПИДу и является смертельной почти во всех случаях. В течение десятилетий исследователи пытались найти полное лекарство от этой инфекции, которой страдают 37 миллионов человек по всему миру. В настоящее время все лекарства, применяемые против ВИЧ, способны замедлять прогрессирование и размножение вируса в организме, но не обеспечивают полного излечения или уничтожения вируса.

В новом исследовании более 30 исследователей из Университета Темпл и Медицинского центра Университета штата Небраска сумели уничтожить вирус ВИЧ из ДНК лабораторных мышей, и это может означать разработку аналогичного лекарства от ВИЧ для людей, считают они. Исследование под названием «Последовательное лечение лазером и CRISPR устраняет ВИЧ-1 в подгруппе зараженных гуманизированных мышей» было опубликовано в последнем номере журнала Nature Communications .

Команда использовала инструмент для редактирования ДНК под названием CRISPR вместе с противовирусным препаратом. Они выполнили свой эксперимент на лабораторных мышах, которые были изменены так, что их иммунная система была больше похожа на человека. Терапевтический подход позволил устранить ВИЧ у 9 из 23 «гуманизированных» мышей. Камель Халили, один из старших авторов исследования, сказал, что, как только Управление по контролю за продуктами и лекарствами одобрит, команда начнет клинические испытания в течение следующего года. Халили сказал в своем заявлении: «Мы знали, что нам нужно сделать, но технология была недоступна». Он объяснил, что вирус ВИЧ способен стать частью хромосом, и, таким образом, инструмент для редактирования генов, такой как CRISPR, был благом, сказав, что «Результат был потрясающим».

Команда объяснила, что до настоящего времени антиретровирусные препараты, используемые против ВИЧ, могли контролировать размножение вируса в организме. Этот контроль был замечен только во время приема препаратов. Без постоянных лекарств вирус размножается и нарушает иммунитет пациента, вызывая смертельный СПИД. Несмотря на то, что 36,7 миллиона человек страдают от ВИЧ, только около 22 миллионов человек получают антиретровирусную терапию и 1 миллион умер от этой болезни в 2017 году, говорится в последнем докладе Всемирной организации здравоохранения. ВОЗ и ЮНЭЙДС говорят, что ежегодно выявляется более 5000 новых случаев ВИЧ-инфекции.

Команда в Храме, возглавляемая Халили ранее, пыталась удалить значительные количества ДНК ВИЧ у крыс и мышей. Это привело к снижению бремени болезней, но не смогло излечить болезнь, сказал Халили. На этот раз команда, таким образом, сотрудничала с командой лаборатории Медицинского центра Университета Небраски. Теперь исследователи атаковали вирус, используя как антивирусное средство, так и инструмент для редактирования генов.

Команда использовала «последовательную противовирусную терапию медленного высвобождения длительного действия (LASER ART) и CRISPR-Cas9». Мыши были заражены ВИЧ 1. Инструмент редактирования генов успешно удалил «субгеномные фрагменты ДНК ВИЧ-1», пишут авторы. Фрагменты имели «длинные концевые повторы и ген Gag», которые оба были удалены in vivo, и, таким образом, произошла полная элиминация провирусной ДНК у мышей. Как только это было достигнуто, никаких следов вируса не было обнаружено в крови, лимфоидных тканях, мозге и костном мозге мышей. Чтобы проверить наличие каких-либо следов вируса, команда использовала «цифровую капельную ПЦР, а также тесты на РНКоскопе».

Говард Гендельман из UNMC в своем заявлении сказал, что новый препарат, который они пробовали вместе с CRISPR, имел дополнительное преимущество: он действовал длительное время. Это означало, что этот препарат можно вводить один раз в пару месяцев, а не ежедневно, как это наблюдается с обычно используемыми антиретровирусными препаратами. Он объяснил, что инструмент для редактирования генов работал для удаления всего вируса из организма, и этот новый противовирусный препарат помог ему сделать это.

«Если вы сможете уменьшить количество вирусов, оставленных для CRISPR, вероятность того, что CRISPR будет эффективен, чрезвычайно возрастет», – сказал он.

По его словам, пациенты с ВИЧ страдают от стигмы, и полное излечение было бы благом для них. Он сказал: «Это огромная стигма. Каждый раз, когда вы принимаете эти таблетки, вам напоминают, что у вас ВИЧ ».

По словам Халили, новый противовирусный препарат, разработанный UNMC, еще не был одобрен для использования человеком. Таким образом, их клинические испытания могут проводиться со стандартными антиретровирусными препаратами против ВИЧ и инструментом для редактирования генов. Команда объясняет, что процесс редактирования генов у людей будет иметь свои проблемы. Таким образом, команда, чтобы преодолеть разрыв, попробует редактировать гены приматов и обезьян перед тем, как перейти к людям, объясняют они.