Исследователи из Университета Хельсинки и Университетской клиники Хельсинки разработали метод точной и быстрой коррекции генетических изменений в культивируемых клетках пациентов.

Метод производит генетически скорректированные аутологичные плюрипотентные стволовые клетки из биопсии кожи 2-3 мм от пациентов с различными генетическими заболеваниями. Скорректированные стволовые клетки необходимы для исследований и разработки новых методов лечения рассматриваемых заболеваний.

Ученые основали новый метод на предыдущих новаторских исследованиях в области стволовых клеток и редактирования генов, включая два метода, удостоенных Нобелевской премии. Первый метод – это изобретение индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, ИПСК из дифференцированных клеток, получившее Нобелевскую премию в 2012 году. Другой метод – инновация «генные ножницы» CRISPR-Cas9, получившая премию в 2020 году. Новый метод сочетает в себе эти преимущества. методы коррекции генных изменений, вызывающих наследственные заболевания, и в то же время создания полностью функциональных новых стволовых клеток.

Новые терапевтические возможности для лечения наследственных заболеваний

Долгосрочная цель исследователей – получить аутологичные клетки с терапевтическими свойствами. Использование собственных скорректированных клеток пациента может помочь избежать иммунологических проблем, мешающих трансплантации органов и тканей от донора. Новый метод был разработан аргентинским аспирантом Сами Джалилом в Центре стволовых клеток Biomedicum Helsinki и опубликован в недавнем Stem Cell Reports, журнале Международного общества исследования стволовых клеток

.

Существует более 6000 известных наследственных заболеваний, вызываемых различными генными изменениями. Некоторым из них в настоящее время проводят трансплантацию клеток или органов от здорового донора, если таковой имеется.

«Наша новая система намного быстрее и точнее, чем старые методы исправления ошибок ДНК, а скорость делает ее проще и снижает также риск нежелательных изменений», – говорит адъюнкт-профессор Кирмо Вартиоваара, который руководил работой. .

В идеальных условиях мы достигли 100% эффективности, хотя следует помнить, что коррекция культивируемых клеток все еще далека от проверенных терапевтических применений. Но это очень хорошее начало ".

Кирмо Вартиоваара