Проверено Эмили Хендерсон, бакалавр наук 19 ноября 2020 г.

Исследователи из Тель-Авивского университета (TAU) продемонстрировали, что система CRISPR / Cas9 очень эффективна при лечении метастатического рака, что является значительным шагом на пути к поиску лекарства от рака.

Исследователи разработали новую систему доставки на основе липидных наночастиц, которая специально нацелена на раковые клетки и уничтожает их с помощью генетических манипуляций.

Система, называемая CRISPR-LNPs, несет генетический мессенджер (мессенджер РНК), который кодирует фермент CRISPR Cas9, который действует как молекулярные ножницы, разрезающие ДНК клеток.

Революционная работа проводилась в лаборатории профессора Дэна Пира, вице-президента по исследованиям и разработкам и руководителя лаборатории точной наномедицины в Школе биомедицины и исследований рака им. Шмуниса при ТАУ.

Исследование проводилось доктором Дэниелом Розенблюмом вместе с доктором философии. студентка Анна Гуткин и ее коллеги из лаборатории профессора Перса в сотрудничестве с доктором Динорой Фридманн-Морвински из Школы нейробиологии, биохимии и биофизики ТАУ; Д-р Цви Р.

Коэн, директор отделения нейрохирургической онкологии и заместитель председателя отделения нейрохирургии Медицинского центра Шиба; Д-р Марк А. Бельке, главный научный сотрудник IDT Inc. и его команда; и профессор Джуди Либерман из Бостонской детской больницы и Гарвардской медицинской школы

Результаты новаторского исследования, которое финансировалось ICRF (Израильский фонд исследования рака), были опубликованы в ноябре 2020 года в Science Advances .

Это первое в мире исследование, доказывающее, что систему редактирования генома CRISPR можно использовать для эффективного лечения рака у живого животного. Следует подчеркнуть, что это не химиотерапия. Побочных эффектов нет, и раковые клетки, обработанные таким образом, никогда больше не станут активными. Молекулярные ножницы Cas9 разрезают ДНК раковой клетки, нейтрализуя ее и навсегда предотвращая репликацию »

Дэн Пир, профессор и руководитель лаборатории точной наномедицины, Школа биомедицины и исследований рака им. Шмуниса, Тель-Авивский университет

Чтобы изучить возможность использования этой технологии для лечения рака, профессор Пер и его команда выбрали два самых смертоносных рака: глиобластому и метастатический рак яичников.

Глиобластома – наиболее агрессивный тип рака головного мозга, продолжительность жизни которого составляет 15 месяцев после постановки диагноза, а пятилетняя выживаемость составляет всего 3%. Исследователи продемонстрировали, что однократное лечение CRISPR-LNP удвоило среднюю продолжительность жизни мышей с опухолями глиобластомы, повысив их общую выживаемость примерно на 30%.

Рак яичников – основная причина смерти женщин и самый смертельный рак женской репродуктивной системы. У большинства пациентов болезнь диагностируется на поздней стадии, когда метастазы уже распространились по телу.

Несмотря на прогресс, достигнутый в последние годы, только треть пациентов выживает после этого заболевания. Лечение CRISPR-LNP на модели мышей с метастатическим раком яичников увеличивало их общую выживаемость на 80%.

«Технология редактирования генома CRISPR, способная идентифицировать и изменять любой генетический сегмент, произвела революцию в нашей способности персонализированно нарушать, восстанавливать или даже заменять гены», – сказал профессор Пер.

«Несмотря на широкое использование в исследованиях, клиническая реализация все еще находится в зачаточном состоянии, поскольку для безопасной и точной доставки CRISPR к его клеткам-мишеням необходима эффективная система доставки. Разработанная нами система доставки нацелена на ДНК, ответственную за раковые клетки. «Выживание. Это инновационный метод лечения агрессивных форм рака, эффективных методов лечения которого сегодня нет».

Исследователи отмечают, что, продемонстрировав свой потенциал в лечении двух агрессивных видов рака, технология открывает множество новых возможностей для лечения других типов рака, а также редких генетических заболеваний и хронических вирусных заболеваний, таких как СПИД.

«Теперь мы намерены перейти к экспериментам с раком крови, который очень интересен генетически, а также с генетическими заболеваниями, такими как мышечная дистрофия Дюшенна», – говорит профессор Пер. «Вероятно, пройдет некоторое время, прежде чем новое лечение станет возможным для людей, но мы настроены оптимистично.

Вся сцена молекулярных лекарств, использующих информационную РНК (генетических посредников), процветает – фактически, большинство вакцин против COVID-19, разрабатываемых в настоящее время, основано на этом принципе. Когда мы впервые заговорили о лечении мРНК двенадцать лет назад, люди подумали, что это научная фантастика.

Я верю, что в ближайшем будущем мы увидим множество индивидуализированных методов лечения, основанных на генетических мессенджерах – как для рака, так и для генетических заболеваний.

Через Ramot, компанию по передаче технологий TAU, мы уже ведем переговоры с международными корпорациями и фондами, стремясь принести пользу генетического редактирования пациентам ».