Новости о достижениях в технологии редактирования генов открывают перспективы фактического использования этого подхода для лечения заболеваний у пациентов. Но одно из препятствий, которое остается, заключается в том, как доставить эти инструменты в нужные клетки пациентов безопасно и эффективно.

Ученые во главе с исследователем из Университета Айовы Полом МакКрей-младшим, доктор медицинских наук, используют простые пептиды для доставки инструментов редактирования генов в общеизвестно труднодоступные клетки легких и дыхательных путей с целью создания новых методов лечения людей с заболеваниями. как муковисцидоз, ХОБЛ и астма.

В новом исследовании, опубликованном 28 октября в Nature Communications команда показала, что эти проникающие в клетку «челночные» пептиды могут переносить редактирующие гены белки в клетки дыхательных путей, не причиняя вреда клеткам или модель животного, которая тестируется, и обеспечивает редактирование генов на уровнях, которые могут быть полезны клинически.

Существует большое волнение по поводу возможности использования редактирования генов в медицине для лечения заболеваний путем исправления или модификации вызывающих заболевание мутаций. Но проблема в том, что мы должны быть в состоянии безопасно доставить материалы. Это исследование является одним из шагов на этом пути. "

Пол МакКрэй младший, доктор медицины, кафедра Роя Дж. Карвера по исследованиям легких, а также профессор и исполнительный вице-председатель Департамента педиатрии семьи Стед

Маккрэй и его команда UI сотрудничают в исследовании с доктором Дэвидом Гуаем и доктором Томасом ДельГидисом в Feldan Therapeutics, компании в Квебеке, которая разработала платформу на основе пептидов для прямой доставки белка грузы в камеры.

Пептиды используют последовательности, заимствованные у природы, которые позволяют им быстро проходить через клеточные мембраны и избегать клеточных механизмов, предназначенных для удаления чужеродной ДНК или белков. В новом исследовании исследователи смогли доставить белки и рибонуклеопротеины, редактирующие гены, в клетки дыхательных путей человека и легкие мыши. Этот процесс привел к редактированию генов в клетках дыхательных путей на уровне, который был достаточно высок, чтобы быть потенциально полезным для терапии, но был хорошо переносим и не сохранялся и не приводил к редактированию «вне цели».

Маккрэй, который также является членом Института биомедицины Паппаджона в UI, говорит, что одним из следующих шагов является отбор около 100 новых пептидов с целью выявления тех, которые еще более эффективны при доставке биологических грузов.

Работа финансируется за счет гранта от Программы редактирования генома соматических клеток (SCGE), инициативы Национального института здоровья (NIH), запущенной в 2018 году, которая направлена ​​на создание инструментов для безопасного и эффективного редактирования генома у людей.

Маккрей отмечает, что одним из преимуществ участия в консорциуме по редактированию генома является возможность связываться с другими исследовательскими группами, занимающимися соответствующей работой по разработке инструментов редактирования генов следующего поколения. Он видит прекрасную возможность для совместной работы проверить способность пептидов транспортировать новые инструменты при других моделях заболеваний.

«Мы пытаемся ускорить процесс обнаружения», – говорит он.