Двадцать лет назад ученые и инвесторы были в восторге от обещания генной терапии вылечить множество смертельных заболеваний. Но трагическая смерть молодого человека в результате экспериментального лечения в 1999 году почти закончила карьеру ученого и всю сферу деятельности. Теперь, согласно статье в Chemical & Engineering News (C & EN), еженедельном журнале новостей Американского химического общества, учёные и генная терапия переживают возрождение.

Концептуально генная терапия проста: поскольку многие заболевания вызваны дефектными генами, обеспечение здоровых копий этих генов должно обеспечить излечение. Однако проблема заключается в доставке терапевтических генов в соответствующие клетки организма. В 1990-х годах многие исследователи, в том числе Джеймс Уилсон из Университета Пенсильвании, изучали выдолбленные аденовирусы для упаковки целительных генов и их попадания внутрь клеток. Уилсон провел клиническое исследование, в котором изучалось использование генной терапии аденовирусами для лечения редких заболеваний печени. Через четыре дня после получения большой дозы генной терапии один из пациентов, включенных в исследование, 18-летний Джесси Гелсингер, умер от иммунной реакции на вирус. Помощник редактора Райан Кросс пишет, что смерть Гелсингера и последовавшие за этим расследования и судебный процесс сильно запятнали репутацию Уилсона и его деятельность в целом.

Несмотря на или, возможно, из-за этой трагедии, уменьшенная и опозоренная лаборатория Уилсона работала над тем, чтобы выкупить генную терапию, с новым фокусом на поиске более безопасных вирусов. Вместе с горсткой других исследователей Уилсон начал изучать другой тип средства доставки генов: аденоассоциированные вирусы (AAV), которые, по-видимому, с меньшей вероятностью вызывают смертельные иммунные реакции, чем аденовирусы, но не были особенно хороши в доставке генов. В конце концов, Уилсон и его коллеги обнаружили новое семейство AAV, которые намного лучше получали терапевтическую ДНК внутри клеток. Сегодня почти 100 программ разработки лекарственных препаратов в 42 компаниях используют AAV из этой семьи, а в 2019 году Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило генную терапию, в которой используются вирусы для лечения смертельных неврологических заболеваний у детей грудного возраста. В то время как некоторые люди все еще обвиняют Уилсона в почти полной гибели генной терапии два десятилетия назад, другие приписывают ему возрождение этой области, отмечает Кросс.